В России разработали препарат для терапии гепатита В на основе технологии генного редактирования, сообщили в Сеченовском университете.
"Мы разработали новую невирусную систему доставки на основе биодеградируемых наночастиц. Мы впервые научились упаковывать CRISPR/Cas-комплексы с эффективностью порядка 80 процентов", — рассказал руководитель лаборатории генетических технологий в создании лекарственных средств Дмитрий Костюшев.
По его словам, в одну наночастицу помещается 200-250 копий противовирусных комплексов — этого достаточно, чтобы удалить все копии вирусного генома в инфицированной клетке.
«Мы модифицируем поверхность наночастиц, чтобы комплексы доставлялись именно в те клетки, которые восприимчивы к вирусу, и наши исследования показывают, что наночастицы действительно проникают в 90-95 процентов инфицированных клеток», — добавил Костюшев.
Он отметил, что этот препарат очень короткоживущий: через 20-24 часа в печени от него не остается никаких следов. Кроме того, CRISPR/Cas-комплексы можно перенастраивать на другие задачи: редактировать гены, эпигеном, изменять последовательность нуклеотидов ДНК или РНК.
"А наши системы доставки универсальны: любой "груз" — противоопухолевые молекулы, системы генетического редактирования — можно доставить в целевой орган", — сказал Костюшев. Ученый пояснил, что речь идет об исправлении мутаций, уничтожении опухоли, подавлении инфекций — в зависимости от конкретной задачи.
